Hepatocyte Growth Factor הינו פקטור פלאוטרופי אנדוגני אשר הודגם כמגן על מערכת העצבים מפני התקדמות מחלה במודל חיה של ALS (amyotrophic lateral sclerosis). על  מנת להעריך את הבטיחות, הנסבלות והפרמקוקינטיקה של Hepatocyte Growth Factor הומני, רקומביננטי ללא שייר 5 (KP-100) הניתן בזריקה תוך-תקלית באמצעות צנטר מושתל המחובר לפתח תת-עורי, החוקרים ביצעו מחקר פאזה 1 ראשון מסוגו בבני אדם בהשתתפות 15 מטופלים יפנים עם ALS.

הטיפול שניתן כלל פרוטוקול של שלוש זריקות בודדות במינון עולה (0.2, 0.6 ו-2.0 מ”ג) בתשעה נבדקים ולאחר מכן שתי מנות (במינון 0.6 ו-2.0 מ”ג), חמש פעמים במרווחי זמן של שבוע בשישה נבדקים (שלושה נבדקים בכל קבוצת מינון). לאחר מתן מנה בודדת, זמן מחצית החיים של KP-100 בנוזל חוט השדרה היה 1.2-1.4 ימים עם עליית ריכוז מקסימלי באופן תלוי מינון. לאחר מתן רב-מינוני, רמות השפל של KP-100 בנוזל חוט השדרה נותרו קבועות לרוב בכלל המינונים. לא נצפו מקרי תמותה, תופעות לוואי קשות או כשל מכשירני שהובילו להפסקת הטיפול. בכלל הנבדקים, ריכוזי KP-100 היו פחות מ-1 ננוגרם למיליליטר או מתחת לגבול התחתון של הגילוי בכל המדידות. נוגדנים כנגד KP-100 לא התגלו בנוזל חוט השדרה ובבדיקות הפלזמה מאף אחד מהנבדקים.

תוצאות אלו מרמזות כי KP-100 כמו גם המכשיר המשמש למתן הפקטור הינם בטוחים ונסבלים היטב. החוקרים סבורים כי דרוש מחקר פאזה 2 במטופלים עם מחלות שונות במערכת העצבים המרכזית כדוגמת ALS.

מקור:

Warita, H. et al. (2019), American College of Clinical Pharmacology. 59(5), 677
https://accp1.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/jcph.1355