החוקרים במחקר זה רצו לבדוק את הרגולציה על אישור של תרופות לסוגי סרטן על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקני על סמך סוג הסרטן (סרטן שכיח יותר לעומת סרטן שכיח פחות). המחקר כלל הערכה של שימוש בתוכניות פיתוח מזורזות ומשך הזמן הלוקח מהגשת בקשה לאישור תרופה ניסיונית ועד אישורה לשיווק.

הנתונים נאספו מתוך רישומים שפורסמו בפומבי ובאמצעות בקשה לנתונים בהתאם לחוק חופש המידע. על פי הנתונים הוערכו מאפייני רגולציה ותכנון ניסויים קליניים עבור 115 תרופות שאושרו לשימוש לטיפול בסרטן בין השנים 2012-2017. הנתונים נותחו על סמך שכיחויות של מחלות הסרטן (סרטן שכיח יותר לעומת סרטן שכיח פחות). החוקרים בדקו כיצד תוכניות מזורזות, ייעוד תרופות יתומות ועיצוב הניסויים הקליניים לתרופות השונות יכולים לתרום לאישור מזורז.

תרופות הפונות לסוגי סרטן פחות שכיחים הוגדרו בתדירות גבוהה יותר כטיפול פורץ דרך (67%; P = 0.0155) ו/או השתמשו במסלול מואץ לאישור תרופות. הדברים הללו תרמו באופן מובהק לאישור מהיר יותר של תרופות מסוג זה (זמן חציון מאינדקס לאישור, 6.4 שנים; P = 0.0008י, 6.2 שנים ; P <0.0001). משך הזמן לאישור תרופות בניסויים קליניים ללא זרוע משווה היה משמעותית קצר יותר מהגשת הבקשה ועד אישור התרופה (זמן חציון מאישור IND,י6.2 שנים; P <0.0001).

לסיכום, תרופות הפונות לסוגי סרטן פחות שכיחים השתמשו לעתים קרובות בתוכניות הפיתוח המואצות; לפיכך, קיצרו באופן יעיל את הזמן לאישור התרופה לשיווק. מאחר שרבות מתרופות אלה מאושרות על סמך מחקרים קליניים ללא זרוע משווה, יש לבצע הערכה קפדנית ומעקב אחר תרופות אלה לאחר אישורן.

מקור:

Yamashita K. et al. (2019) European Journal of Clinical Pharmacology 75(9): 1193-1200
https://link.springer.com/article/10.1007/s00228-019-02695-0