נתונים קודמים מצביעים על השפעה חיובית של טליגלוקראז אלפא על ההסננה למח העצם של תאי גושה. במחקר זה, החוקרים דיווחו על ההשפעה של טליגלוקראז אלפא על הפרקציה השומנית של מח העצם ב-26 מטופלים שהוערכו על ידי (quantitative chemical shift imaging (QCSI.

מתוך 15 מטופלים שלא קיבלו טיפול בעבר (גיל חציוני 48 [טווח 24-68] שנים), ל-8 הפרקציה השומנית בנקודת הבסיס הייתה פחות מ-0.3, 6 מאלו עם פרקציה שומנית של 0.23 ומטה (‘עצם בסיכון’). כולם השתפרו באופן מובהק מנקודת הבסיס עם חציון של 0.24 (0.15-0.32) לפרקציה שומנית בשנה הראשונה של 0.37 (0.25-0.54) ובשנה השניה 0.42 (0.27-0.59) (p=0.01). בקרב 11 המטופלים שעברו (גיל חציוני 42 [טווח 33-69] שנים; חשיפה חציונית לאימיגלוקראז 8 [טווח 1-17] שנים), ל-8 הייתה פרקציה שומנית של 0.3 ומעלה, חמישה מתוכם עם פרקציה שומנית של מעל 0.23. כולם מלבד אחד, השתפרו באופן מובהק מנקודת הבסיס עם חציון של 0.17 (0.08-0.28) לפרקציה שומנית בשנה הראשונה של 0.3 (0.05-0.34) ובשנה השניה 0.34 (0.08-0.44) (p=0.03). שתי מטופלות מבוגרות (גיל 43 ו-58, עם חשיפה לאימיגלוקראז של 17 שנים) שנשארו באותו מינון של טיפול אנזימתי חלופי, עלו מנקודת הבסיס של 0.13 ו-0.19 ל-0.26 בשנה אחת.

למרות שמספר התצפיות קטן, החוקרים מניחים כי החלפה לטליגלוקוראז עשויה לשפר את התגובה של מח העצם. יש צורך במחקר גדול יותר כדי להעריך את היתרונות המוקדמים של טליגלוקראז אלפא במטופלים מבוגרים עם מחלת גושה סוג 1 על מח העצם.

מקור:

Zimran, A. et al. (2018) Journal of Inherited Metabolic Disease. Published online

https://link.springer.com/article/10.1007/s10545-018-0195-y