ניסוי ה-CheckMate 141 מצא שהתרופה nivolumab משפרת את ההישרדות של מטופלים עם חזרה של סרטן ראש וצוואר גרורתי (HNC- head and neck cancer). למרות השיפור בהישרדות, nivolumab עדיין יקר הרבה יותר בהשוואה לטיפולים הסטנדרטים. מטרת המחקר הנוכחי הייתה לבחון את העלות-תועלת של nivolumab לצורך טיפול ב-HNC.

החוקרים יצרו מודל מרקוב על מנת ליצור סימולציה של טיפול עם nivolumab או טיפול באמצעות תרופה סטנדרטית יחידה במטופלים עם HNC חוזר או גרורתי ועמיד לטיפול בפלטינום. הסתברויות המעבר, כולל התקדמות המחלה, שרידות והסתברות לרעילות, נלקחו ממאגר המידע של הניסוי הקליני. כמו כן, החוקרים השתמשו במידע מן הספרות על מנת להעריך עלויות (בדולר אמריקאי נכון לשנת 2017) ואת שירותי הבריאות.

החוקרים חישבו את שיעורי העלות-תועלת המצטברים (ICERs- Incremental cost-effectiveness ratios), אשר הוצגו כדולר לכל שנת חיים מתוקננת לאיכות (QALY- quality-adjusted life-year). ערכים של פחות מ-100,000 דולר ל-QALY נחשבו בעלי עלות-תועלת מנקודת המבט של מי שמשלם על שירותי הבריאות. החוקרים ביצעו ניתוח חד כיווני וניתוח רגישות הסתברותית על מנת להעריך את אי הודאות של המודל.

תוצאות המחקר הראו שטיפול באמצעות nivolumab מעלה את העלות הכוללת ב-117,800 דולר ומשפר את התועלת ב-0.400 יחידות QALYs בהשוואה לטיפול הסטנדרטי, מה שמוביל ל-ICER של 294,000 דולר ל-QALY. המודל היה הכי רגיש לעלות של nivolumab, למרות שהתרופה תהפוך להיות בעלת עלות-תועלת רק אם המחיר לכל סבב טיפול ירד מ-13,432 דולר ל-3,931 דולר.

המודל לא היה מאוד רגיש להערכה בנוגע לשרידות. גם אם נשער כי כל המטופלים שהשתתפו בניסוי CheckMate 141 ושרדו יבריאו מהמחלה, nivolumab עדיין לא תהיה תרופה בעלת עלות-תועלת (ICER של 244,600 דולר ל-QALY).

מסקנות המחקר היו שלמרות ש-nivolumab משפרת את השרידות הכוללת, המחיר הנוכחי שלה מונע ממנה להיות אפשרות טיפולית בעלת עלות-תועלת עבור מטופלים עם HNC.

מקור: 

Tringale, K.R. et al. (2018) Journal of the National Cancer Institute 110,5.