במאמר שפורסם בכתב העת The Lancet מדווחים חוקרים מבית הספר לרפואה באוניברסיטת סטנפורד על תוצאות מחקר חדש, מהן עולה כי Dazukibart, נוגדן חד-שבטי כנגד אינטרפרון בטא, הוביל לירידה מהירה בפעילות המחלה במבוגרים עם דרמטומיוזיטיס עם מעורבות דומיננטית של העור או של השריר, כאשר כמעט כל החולים השיגו ירידה משמעותית קלינית בפעילות המחלה לאחר 12 שבועות טיפול.
המחקר האקראי בשלב 2 נועד לבחון את היעילות והבטיחות של Dazukibart במבוגרים עם דרמטומיוזיטיס מחמש מדינות. למחקר היו ארבעה שלבים:
- שלב I – טיפול ב-Dazukibart במינון 600 מ”ג או פלסבו.
- שלב II – טיפול ב- Dazukibartבמינון 600 מ”ג, Dazukibart במינון 150 מ”ג, או פלסבו
- שלב IIa – טיפול ב- Dazukibartבמינון 600 מ”ג ולאחריו פלסבו, ב- Dazukibart במינון 150 מ”ג ולאחריו פלסבו, בפלסבו ולאחריו Dazukibart במינון 600 מ”ג, או בפלסבו ולאחריו Dazukibart במינון 150 מ”ג.
- שלב III – טיפול ב- Dazukibart במינון 600 מ”ג ולאחריו פלסבו, או בפלסבו ולאחריו Dazukibart במינון 600 מ”ג.
מדגם המחקר כלל 57 חולים עם מחלה עם מרכיב עורי דומיננטי שנכללו בשלבי I, II ו-IIa של המחקר ו-18 חולים עם מחלה עם מרכיב שרירי דומיננטי שנכללו בשלב III של המחקר. המשתתפים חולקו באקראי לקבלת Dazukibart במינון 600 מ”ג (37 חולים), Dazukibart במינון 150 מ”ג (15 חולים), או פלסבו (23 חולים).
משך המעקב עמד על חמישה חודשים באלו בשלבי I ו-II ועל ארבעה חודשים באלו בשלבים IIa ו-III.
התוצא העיקרי היה שינוי במדד Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index-Activity (CDASI-A) מתחילת המחקר עד לאחר 12 שבועות בכלל המדגם וכלל את כל החולים בשלב I וניתוח הנתונים העורי כלל את כל החולים בשלבים I, II ו-IIa.
הטיפול ב- Dazukibartבמינון 600 מ”ג הוביל לירידה משמעותית במדד CDASI-A לאחר 12 שבועות לעומת פלסבו (הבדל ממוצע מתוקן לפלסבו של 14.8-, p<0.0001).
במדגם החולים עם מעורבות עורית דומיננטית, הטיפול ב- Dazukibart הוביל לשינוי משמעותי במדדי CDASI-A מתחילת המחקר לעומת פלסבו, הן עם מינון של 600 מ”ג (הבדל ממוצע מתוקן לפלסבו של 16.3-, p<0.0001) והן עם מינון של 150 מ”ג (הבדל ממוצע מתוקן לפלסבו של 13.7-, p<0.0001), כאשר כמעט כל החולים שטופלו ב- Dazukibartהשיגו ירידה משמעותית קלינית של למעלה מ-5 נקודות במדד CDASI-A לאחר 12 שבועות.
במדגם החולים עם מעורבות דומיננטית של השרירים, השיפור הכולל הממוצע עם Dazukibart במינון 600 מ”ג היה גבוה יותר מספרית לעומת פלסבו, אם כי הבדל זה לא היה מובהק סטטיסטית.
אירועים חריגים משנית לטיפול היו ברובם קלים ותועדו ב-80% מהמטופלים ב- Dazukibart במינון 150 מ”ג, ב-81% מאלו בזרוע הטיפול ב- Dazukibart במינון 600 מ”ג וב-78% מאלו בזרוע הפלסבו.
החוקרים מסכמים וכותבים כי ממצאי המחקר מעידים כי Dazukibart מספק אפשרות טיפול חדשה בחולים עם דרמטומיוזיטיס, בפרט בחולים עם מחלה עם מעורבות עורית בולטת.
למקור:
