מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) הודיע על אישור Mirdametinib לטיפול בילדים בגילאי שנתיים ומעלה ובמבוגרים עם אבחנה של נוירופיברומטוזיס מסוג 1 (NeurofibromatosisT type 1), כאשר האישור כולל חולים עם נוירופיברומות פלקסיפורמיות שאינן ניתנות להסרה מלאה.
אישור ההתוויה הנדירה הנוכחית מבוסס על שיעורי התגובה הכוללים, כפי שנקבע במחקר ReNeu Trial, מחקר רב-מרכזי, בזרוע יחידה, בשלב IIb. המחקר כלל 58 מבוגרים ו-56 ילדים עם אבחנה של כאב נוירופתי משנית ל-Neurofibromatosis Type 1 תסמיני אשר לא היה ניתן להסרה במלואו ללא סיכון לתחלואה משמעותית.
החוקרים הגדירו שיעורי תגובה אובייקטיבית כאחוז החולים עם תגובה מלאה, קרי, היעלמות נוירופיברומה פלקסיפורמית, או תגובה חלקית, קרי, ירידה של 20% ומעלה בנפח נוירופיברומה פלקסיפורמית בתוך 2-6 חודשים במהלך 24 מחזורי טיפול. מהנתונים עלה כי בהתאם להגדרות אלו, שיעורי התגובה האובייקטיבית המאושרים עמדו על 41% במבוגרים ועל 52% בילדים.
אירועים חריגים שתועדו בלפחות 25% מהמבוגרים כללו פריחה, שלשול, בחילות, כאב ממקור שריר-שלד, הקאות ועייפות. אלו שתועדו בלפחות 25% מהילדים כללו פריחה, שלשול, כאב ממקור שריר-שלד, כאבי בטן הקאות, כאבי ראש, הפרעה בתפקוד חדר שמאל ובחילה. ההפרעות המעבדתיות בדרגה 3/4 הנפוצות ביותר כלו עליה בריכוז קריאטין פוספוקינאז במבוגרים ובילדים וירידה בספירת נויטרופילים בילדים.
המומחים מציינים כי Mirdametinib עלול לגרום לרעילות עינית, כולל חסימת וריד רשתית, היפרדות שכבת פיגמנט רשתית וטשטוש ראיה. יש להשהות את הטיפול או להפסיקו או להפחית את המינון בהתאם לחומרת תופעות הלוואי.
למקור:
