הטיפול ב-Dupilumab התקבל לסקירה מועדפת (Priority Review) של מנהל המזון והתרופות האמריקאי (Food and Drug Administration) לטיפול במבוגרים עם אבחנה של בולוס פמפיגואיד, כך על-פי הודעה לעיתונות של יצרנית התרופה, חברת סאנופי.

המומחים מסבירים כי Dupilumab (דופיקסנט) הינו נוגדן חד-שבטי המעכב את מעבר אותות במסלול IL-4 ו-IL-13. התכשיר מאושר כיום בארצות הברית למגוון רחב של התוויות דרמטולוגיות ואלרגיות, כולל אטופיק דרמטיטיס, אסתמה, סינוסיטיס כרונית עם פוליפים באף, דלקת וושט אאזנופילית ופרוריגו נודולריס.

ההחלטה על הוספת Dupilumab לתכנית סקירה מועדפת מבוססת בחלקה על נתונים ממחקר ADEPT שכלל 106 מבוגרים עם בולוס פמפיגואיד בדרגה מתונה-עד-חמורה, שחולקו באקראי לקבלת זריקה תת-עורית של Dupilumab במינון 300 מ”ג או זריקת פלסבו כל שבועיים. לאחר 36 שבועות, 20% מאלו שטופלו ב- Dupilumab השיגו את התוצא העיקרי של הפוגה ממושכת במחלה, זאת בהשוואה ל-4% מאלו בזרוע הפלסבו. הפוגה ממושכת הוגדרה כהפוגה קלינית מלאה והשלמת הפחתת מינון פומי של קורטיקוסטרואידים לאחר 16 שבועות ללא התלקחות המחלה, כמו גם ללא שימוש בטיפול הצלה לאורך 36 שבועות הטיפול במסגרת המחקר.

תופעות הלוואי הנפוצות בזרוע הטיפול ב- Dupilumab, אשר תועדו בלפחות שלושה חולים, כללו בצקת היקפית, כאבי מפרקים, כאבי גב, טשטוש ראיה, יתר לחץ דם, אסתמה, דלקת לחמית, עצירות, זיהום בדרכי נשימה עליונות, פציעת גפה ואינסומניה.

ההחלטה על אישור Dupilumab לטיפול בבולוס פמפיגואיד צפויה עד 20 ביוני, 2025. במידה וההתוויה תאושר, אזי מדובר יהיה בתרופה הראשונה והיחידה בארצות הברית המיועדת באופן ממוקד לטיפול בבולוס פמפיגואיד, מחלה המתאפיינת בשלפוחיות, נגעים ואודם של העור, כמו גם גרד עז.

למקור:

Food and Drug Administration, Feb 18, 2025